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GT20029是开拓全球首个完成I期临床试验的外用PROTAC化合物。
导语：北京时间2022年11月24日，药业开拓药业（股票代码：9939.HK），宣布一家专注于潜在同类首创和同类最佳创新药物研发及产业化的完成外用生物制药公司，公布其自主研发的全球I期新型靶向雄激素受体（AR）的蛋白降解嵌合体（PROTAC）化合物GT20029治疗雄激素性脱发（AGA）和痤疮的中国I期临床试验积极结果，显示其在健康受试者中具有良好的首个试验安全性、耐受性和药代动力学特征。临床GT20029是开拓全球首个完成I期临床试验的外用PROTAC化合物。
临床前研究显示，药业GT20029通过降解AR蛋白，宣布从而有效阻断AR信号通路激活导致的完成外用毛囊萎缩微型化作用，抑制毛发变细、全球I期变软和脱落，首个试验并且能够有效地抑制皮脂腺发育与皮脂分泌。临床GT20029仅在局部产生疗效，开拓通过限制皮肤渗透从而减少全身药物暴露，以获得更好的安全性。对二氢睾酮（DHT）诱导的小鼠模型药效学研究的重复结果表明，GT20029可显著减少脱发，且有统计学差异。此外，对丙酸睾酮（TP）诱导的金黄地鼠皮脂腺斑痤疮模型药效学研究的结果表明，GT20029可显著抑制皮脂腺斑的增大，且有统计学差异。
该项在中国开展的I期临床试验，由复旦大学附属华山医院I期临床研究中心张菁教授和武晓捷副教授担任主要研究者（Leading PI），是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，以评估GT20029（凝胶和酊）外用局部给药的安全性和药代动力学等特征。本试验分别在健康受试者中进行GT20029（凝胶和酊）的单、多剂外用给药。
该项I期临床数据显示，92名受试者接受了至少一剂试验用药，其中68名受试者接受凝胶，24名受试者接受酊剂。GT20029作为外用药在健康受试者中安全性和耐受性良好，人体药物浓度暴露水平低。单次用药后，所有受试者均无体内药物暴露量，所有剂量组的所有样品血药浓度均低于定量下限（LLOQ，0.001ng/mL）。连续14天用药后，各剂量组最大血药浓度均值均在0.05ng/mL以下。试验期间发生的与研究药物相关的不良事件（TRAE）均为1级，没有发生1级以上的TRAE。
开拓药业创始人、董事长兼首席执行官童友之博士表示：“作为全球首个完成临床I期的外用PROTAC化合物，GT20029在近百名健康受试者的临床I期中表现出良好的安全性和耐受性。这项人体试验提供了二大关键性数据：1）药代动力学结果证明PROTAC化合物的外用可以浸透进入体内，且体内暴露远低于福瑞他恩（小分子拮抗剂），预示外用时体内安全性可控；2）重复高剂量（2％）给予外用PROTAC化合物没有观察到皮肤表面的损伤，证明特异性降解AR靶向蛋白的局部安全性，为未来临床II期中进行药物有效性观察奠定基础。基于该临床结果，公司将尽快确定临床II期的剂量，启动相应的临床试验，保持在全球范围内利用PROTAC技术发展外用创新药物的领先地位。”
